Piotr Zaborowski, prof. dr hab. med.
Warszawski Uniwersytet Medyczny

Postrzeganie korzyści i ryzyka przez uczestników badań klinicznych

     Trudno sobie wyobrazić współczesną medycynę, zwłaszcza kliniczną, bez prowadzenia badań z udziałem pacjentów lub chorych. Badania kliniczne z ich udziałem są rodzajem badań naukowych, których celem jest zastosowanie lub wprowadzenie do arsenału metod leczniczych i profilaktycznych nowych zdobyczy wiedzy medycznej. W ciągu ostatnich 50 lat ogromnej zmianie uległy zasady prowadzenia takich badań. Wprowadzono wytyczne i międzynarodowe standardy Praktyki Badań Klinicznych, pojawiły się liczne instytucje, komitety i komisje dbające o właściwy poziom i przestrzeganie reguł ich wykonywania. Osoba badana jest obecnie niemal powszechnie postrzegana jako podmiot, a nie przedmiot badań. Nie ma nikogo, kto oficjalnie ośmieliłby się negować prawo uczestnika badania do decydowania o przystąpieniu do studium klinicznego i wyrażenia tej woli przez podpisanie świadomej zgody. Nie ma takiego, kto poddawałby w wątpliwość niezbędność poinformowania badanego o wszystkich okolicznościach przebiegu, czy odbierał mu możliwość rezygnacji z uczestniczenia w testach w dowolnym momencie i bez jakichkolwiek następstw.

     Istotną rolę w kształtowaniu takich postaw sponsorów badań, w tym głównie przemysłu farmaceutycznego oraz samych badaczy, odegrali prawnicy. Trudno przecenić także rolę samych lekarzy, zwłaszcza tych szczególnie wrażliwych na konieczność bezwarunkowego wypełniania reguł etycznych swojego zawodu oraz wspomagających ich etyków i filozofów.

     Dlaczego jednak ciągle niezbędny jest namysł i refleksja nad każdym niemal elementem, składającym się na poprawne i etycznie nienaganne prowadzenie badań naukowych i klinicznych? Ogromny postęp wiedzy i coraz głębsze wnikanie w mechanizmy rządzące zjawiskami biologicznymi, to tylko część wyjaśnienia. Drugą sferą jest nieprzewidywalność skutków zastosowań tej wiedzy w praktyce. Dla przykładu: odkrycia biologii molekularnej oraz inżynierii genetycznej i wiążąca się z nimi możliwość praktycznego stosowania terapii genowych, niczego same w sobie nie przesądzają. Jeśli na określonym etapie zastosowania jakiejś metody leczenia nie znamy wszystkich jej następstw, to przy planowaniu badania klinicznego jesteśmy zobowiązani do stworzenia mechanizmów jak najwcześniejszego wykrywania potencjalnych niebezpieczeństw i szkód zagrażających osobie biorącej w nim udział. Dotyczy to także obserwacji osób badanych po zakończeniu studium, co służy śledzeniu późnych powikłań i niekorzystnych następstw.

     W tym miejscu we wszelkiego rodzaju badaniach naukowych pojawia się kategoria ryzyka i korzyści. Pojęcia te mają jednak zdecydowanie odmienny zakres w zależności od tego, kto ich używa. Sponsor, badacz, pacjent, organizator systemu ochrony zdrowia będą pod nie podkładali bardzo różne, czasami wręcz sprzeczne znaczenia.

     W doniesieniu będzie mowa jedynie o korzyściach oraz ryzyku postrzeganych od strony osoby uczestniczącej w badaniach klinicznych. Zarówno "korzyść", jak i "ryzyko" mają w badaniach z udziałem ludzi dwie konotacje. Jedna to korzyść i ryzyko rozumiane w kategoriach obiektywnych, druga, to subiektywne postrzeganie tych pojęć zarówno przez prowadzących badanie, jak i jego uczestnika(ów). Często sponsorzy i badacze są skłonni utożsamiać swoje subiektywne przekonania o ryzyku i korzyściach z ich wartością obiektywną. Stanowisko takie najczęściej jest mylne. Może się ono okazać niesłuszne nawet wtedy, gdy jest oparte na różnych publikacjach spełniających kryteria medycyny wiarygodnej (EBM). Niepojawienie się jakichś działań, czy następstw niepożądanych po krótkim okresie obserwacji, nie musi oznaczać niemożliwości ich pojawienia się po dłuższym czasie.

     Pewnym paradoksem obu pojęć jest to, że postrzeganie ryzyka wpływa bardzo silnie na postrzeganie korzyści i odwrotnie. Jeśli jakieś zdarzenie uważamy za szczególnie korzystne, jesteśmy skłonni niedoceniać lub zmniejszać jego potencjalnie ujemne skutki. Dzieje się tak również w badaniach klinicznych, czego przykłady zostaną omówione w prezentacji.

     Zarówno korzyść, jak i ryzyko mogą znacząco zmieniać się w zależności od fazy badań klinicznych, z jakimi ma do czynienia pacjent lub chory. Inne są w fazie IIA, a jeszcze inne w fazie IV tych badań.

     Istotne znaczenie ma zmienność postrzegania ryzyka i korzyści w czasie. W licznych badaniach populacyjnych z długim okresem obserwacji, wiele osób uczestniczących w fazie wyjściowej badań, rezygnuje z udziału w badaniach okresu pośredniego lub końcowego. Dzieje się tak dlatego, że na drodze życia zmieniają się preferencje, a różnice doświadczeń także mają wpływ na wybory, jakich się dokonuje.

     Niektóre badania wymagają szczególnego podejścia do rekrutowanych do nich uczestników. Ludzie nie tylko nie są "ostrożnie nieufni", ale często brakuje im wiedzy o problemie, z jakim się zetknęli. Z tego powodu tak ogromne znaczenie ma właściwe uzyskiwanie świadomej zgody badanych. Istnieje jednak granica, od której przekazywanie wiedzy na temat przedmiotu badania, staje się zawoalowanym naciskiem na pacjenta. Dotyczy to w szczególności informacji dotyczących zagrożeń, jakie niesie ze sobą choroba.

     W doniesieniu zostaną także omówione niezwykle kontrowersyjne kwestie przerywania badań z powodów komercyjnych oraz problem prowadzenia badań klinicznych z udziałem dzieci, nie mających jeszcze pełni praw do stanowienia o sobie.